HEMGENIX® wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht, die infundiert werden kann. Eine besondere Vorbehandlung der Patienten oder ein vorheriges Auftauen des Produkts sind nicht erforderlich.

• Das Produkt wird patientenindividuell entsprechend des Körpergewichtes (2x10¹³ gc/kg Körpergewicht) produziert und ausgeliefert.¹ HEMGENIX® enthält keine Konservierungsstoffe. Bei der Zubereitung und Verabreichung von HEMGENIX® sind aseptische Techniken anwenden.

1. Visuelle Kontrolle:
   Unterziehen Sie die Lösung vor der Verabreichung einer Sichtprüfung.
   Das verdünnte HEMGENIX® sollte eine klare, farblose Lösung sein.
   Verwenden Sie die Lösung NICHT, wenn Partikel, Trübungen oder Verfärbungen sichtbar sind; kontaktieren Sie in diesem Fall sofort CSL Behring.
2. Verwendung innerhalb von 24 Stunden: Verwenden Sie die verdünnte HEMGENIX®-Lösung so bald wie möglich.
   Die verdünnte HEMGENIX®-Lösung sollte innerhalb von 24 Stunden nach der Zubereitung der Dosis verwendet werden.
3. Verwenden Sie einen integrierten Filter: Verwenden Sie ein integrierten (In-Line) 0,2-μm-Filter aus Polyethersulfon (PES).
4. Infusion mit konstanter Geschwindigkeit: Infundieren Sie mit konstanter Infusionsgeschwindigkeit die verdünnte HEMGENIX®-Lösung von 500 ml/Stunde (8 ml/min). Verabreichen Sie HEMGENIX® NICHT als intravenösen Push oder Bolus.
5. Stellen Sie sicher, dass HEMGENIX® vollständig verabreicht wurde:
   Nachdem der gesamte Inhalt des Beutels/der Beutel infundiert wurde, spülen Sie die Infusionsleitung und den Infusionsschlauch bei gleicher Infusionsgeschwindigkeit (8 ml/min) mit 0,9%iger Kochsalzlösung, um sicherzustellen, dass das gesamte HEMGENIX® verabreicht wird.

Im Falle einer Infusionsreaktion* während der Verabreichung:

Im Falle einer Infusionsreaktion während der Verabreichung sollte die Infusionsgeschwindigkeit verlangsamt oder die Infusion gestoppt werden, um die Verträglichkeit für den Patienten sicherzustellen. Wenn die Infusion gestoppt wird, kann sie mit einer langsameren Geschwindigkeit wieder aufgenommen werden, wenn die Infusionsreaktion abgeklungen ist. Wenn die Infusionsgeschwindigkeit reduziert oder die Infusion gestoppt und wieder aufgenommen werden muss, sollte die HEMGENIX®-Lösung innerhalb der Haltbarkeitsdauer der verdünnten HEMGENIX®-Lösung infundiert werden, d. h. innerhalb von 24 Stunden nach der Zubereitung der Dosis.

* Überempfindlichkeit, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwindelgefühl, Juckreiz am Auge, Hitzewallungen, Oberbauchschmerzen, Urtikaria, Beschwerden im Brustkorb, Pyrexie.
Überwachen Sie die Patienten während der gesamten Infusionsdauer und mindestens 3 Stunden nach Beendigung der Infusion sorgfältig auf Infusionsreaktionen.

Ziehen Sie in Erwägung, HEMGENIX® mit Ihren erwachsenen Patienten mit moderat-schwerer oder schwerer Hämophilie B zu besprechen, bei denen keine Faktor-IX-Hemmkörper vorliegen oder vorlagen und bei denen zumindest eines der folgenden Kriterien gegeben ist:¹

Die Patienten,

• erreichen mit der aktuellen Therapie nicht ihre Behandlungsziele
• erhalten dauerhaft FIX-Prophylaxe
• haben häufige oder unkontrollierte Blutungsereignisse
• fühlen sich durch den Infusionszeitplan eingeschränkt oder haben andere Probleme damit
• haben schlechte Venenzugänge
• interessieren sich für eine innovative Therapieoption

Sprechen Sie mit Ihren Patienten darüber, ob HEMGENIX® für sie in Frage kommt

1. Gespräch über HEMGENIX®
   • Identifizieren Sie die Patienten, die von HEMGENIX® profitieren könnten, und sprechen Sie sie darauf an.
2. Prüfung der Voraussetzungen¹
   • Test auf neutralisierende Anti-AAV5-Antikörper (NAb): Hierbei handelt es sich um ein obligatorische, kostenfrei angebotene Diagnostik, mit dem NAbs im Humanserum mithilfe eines geeigneten Anti-AAV5-NAb-Tests innerhalb von etwa 3 Wochen gemessen werden. Der Anti-AAV5-NAb-Titer sollte unter 1:678* liegen.
   • Screening auf Faktor-IX-Hemmkörper. Bei den Patienten dürfen keine Faktor-IX-Hemmkörper aktuell vorhanden oder in der Vergangenheit aufgetreten sein.
   • Untersuchungen der Lebergesundheit einschließlich ALT, AST, ALP, Gesamtbilirubin, Leber-Ultraschall und Elastographie
   • Komorbiditäten, die die Sicherheit oder Wirksamkeit der Gentherapie beeinträchtigen könnten

   * Vorhandene neutralisierende Anti-AAV-Antikörper über einem Titer von 1:678 können die Transgenexpression auf dem gewünschten therapeutischen Niveau behindern und somit die Wirksamkeit der HEMGENIX®-Therapie verringern oder verhindern. Es liegen nur unzureichend Daten über Patienten mit neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpern über 1:678 vor. Bei einem Patienten mit einem bereits vorhandenen neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörper-Titer von 1:3212 in der klinischen Studie wurde keine Faktor-IX-Expression beobachtet, so dass weiterhin eine exogene Faktor-IX-Prophylaxe erforderlich war.

3. Einmalige Dosis¹
   • HEMGENIX wird als einmalige intravenöse Infusion verabreicht, die in rund 60 Minuten ambulant verabreicht werden kann. Es ist keine spezielle Vorbehandlung der Patienten oder ein Auftauen des Produkts erforderlich.
   • Das Produkt wird patientenindividuell entsprechend des Körpergewichtes (2x10¹³ gc/kg Körpergewicht) produziert und ausgeliefert.¹
4. Erfolgskontrolle und Nachsorge.¹
   • Nach der Verabreichung von HEMGENIX® sehen Sie Ihre Patienten regelmäßig zu Kontrolluntersuchungen, um den Behandlungserfolg von HEMGENIX® zu überprüfen und zu sichern.
   • In den ersten 3 Monaten sind wöchentliche Routine-Blutuntersuchungen erforderlich, um das Ansprechen zu kontrollieren und eine mögliche Immunreaktion (ALT-Anstieg) frühzeitig zu erkennen und zu ggf. zu behandeln.
   • Nach den ersten 3 Monaten sind bis zum Ende des ersten Jahres nach Therapie zunächst Untersuchungen im 3-Monatsabstand, im zweiten Jahr im 6-Monatsabstand und danach mind. einmal jährlich empfohlen. Bei Patienten mit Faktor-IX-Aktivität ≤ 5 IE/dl sollte im 2. Jahr und auch danach eine häufigere Überwachung erwogen werden.