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Klinische Daten
Wirksamkeit mit einer einzigen Infusion
HEMGENIX® wurde entwickelt, um Menschen mit Hämophilie B zu mehr Freiheit von ihrer Erkrankung zu verhelfen: Mit einer einzigen Infusion werden langfristig gesteigerte FIX-Spiegel, Prophylaxefreiheit und eine Reduktion der Blutungsrate erreicht.1,3,4,5*
Keine ROUTINE-FIX-PROPHYLAXE mehr*
96 % der Patienten konnten die FIX-Prophylaxe absetzen und blieben bis zu 24 Monate nach Verabreichung von HEMGENIX® prophylaxefrei.1,*
* 52 von 54 Patienten konnten bisher 24 Monate nach der Behandlung auf ihre frühere Routine-FIX-Prophylaxe verzichten. 2 Patienten sprachen nicht auf die Behandlung mit HEMGENIX® an: Ein Patient erhielt nur 10 % der geplanten Dosis, ein weiterer sprach nicht auf die Behandlung an bei einem vorbestehenden neutralisierenden Anti-AAV5-Antikörpertiter von 1:3212.1,3,4
LANGZEITSCHUTZ VOR BLUTUNGEN*
64%ige Reduktion der annualisierten Blutungsrate (ABR) im Vergleich zur durchgeführten Prophylaxe in der Lead-In-Phase. Alle gemessenen Blutungsraten wurden nach der Behandlung mit HEMGENIX® reduziert.1,3,4,5,*
*Die ABR für alle Arten von Blutungen nach stabiler FIX-Expression sank von einem Mittelwert von 4,18 in der Lead-In-Phase (alle Patienten befanden sich unter einer optimierten und kontrollierten durchgeführten Prophylaxe) auf einen Mittelwert von 1,51 (p=0,0002) in den Monaten 7-24 nach der Verabreichung.1,5
stabile FIX Spiegel auch nach 24 Monaten
Mittlere FIX-Aktivität von 36,66 %, stabil 2 Jahre nach der Infusion.
Die mittlere FIX-Aktivität (n=50) lag 18 Monate nach der Verabreichung bei 36,90 % (SD 21,40) (die mediane FIX-Aktivität lag bei 33,55 %) und blieb auch 24 Monate nach der Verabreichung (36,66% (SD 18,96); Median 33,85%), gemessen mit einem Einfstufen-FIX-Assay (OSA), stabil.1,3,4,5
Langfristige Wirksamkeit
Nach einer einmaligen Infusion von HEMGENIX® blieben bei 94 % (51/54) der Patienten die endogenen FIX-Spiegel nach 1,5 Jahren über 12 %.1,3* In einer laufenden Phase-2b-Studie mit HEMGENIX® (n=3) blieben die FIX-Spiegel nach 3 Jahren im Normalbereich oder einer leichten Hämophilie.6
* 52 von 54 Patienten konnten bisher 24 Monate nach der Behandlung auf ihre frühere kontinuierliche Routine-FIX-Prophylaxe verzichten. 2 Patienten sprachen nicht auf die Behandlung mit HEMGENIX® an: Ein Patient erhielt nur 10 % der geplanten Dosis. Ein Weiterer Patient mit einem vorbestehenden neutralisierenden Anti-AAV5-Antkörpertiter von 1:3212, sprach ebenfalls nicht auf die Behandlung an.1,3,4,5
langanhaltend stabile FIX-Aktivität
Die gesteigerte FIX-Aktivität blieb während der gesamten Studie erhalten und lag 2 Jahre nach der Infusion stabil bei durchschnittlich 36,66 %.1,3,5,*
* Die mittlere FIX-Aktivität (n=50) lag 18 Monate nach der Verabreichung bei 36,90 % (SD 21,40) (die mediane FIX-Aktivität lag bei 34 %) und blieb auch 24 Monate (36,66% (SD 18,96)) nach der Verabreichung, gemessen mit einem Einfstufen-FIX-Assay (OSA), stabil.1,4,5
Hohe Erfolgsquote
100% der Patienten (n=52), die initial auf HEMGENIX® ansprachen konnten ihre Routine-FIX-Prophylaxe-Behandlung nach der Infusion beenden und blieben bis derzeit 24 Monate nach der Verabreichung von HEMGENIX® prophylaxefrei.1,*
* 52 von 54 Patienten konnten bisher 24 Monate nach der Behandlung auf ihre frühere kontinuierliche Routine-FIX-Prophylaxe verzichten. 2 Patienten sprachen nicht auf die Behandlung mit HEMGENIX® an: Ein Patient erhielt nur 10 % der geplanter Dosis. Ein Weiterer Patient mit einem vorbestehenden neutralisierenden Anti-AAV5-Antkörpertiter von 1:3212, sprach ebenfalls nicht auf die Behandlung an.1,3,4,5
Therapieergebnisse, die das Leben verändern können
Die Patienten erlebten eine Verbesserung der Lebensqualität, gemessen im krankheitsspezifischen Haem-A-QoL (Haemophilia Quality of Life Questionnaire for Adults) – VERBESSERUNG IN DEN Domänen Gefühlslage (p=<0,0001),1,3,* Behandlung (p=<0,0001),1,4,5 Arbeit/Schule(p=0,0102)1,* und Zukunft (p=0,0023).1,3,4,5,7
Unerwünschte Ereignisse
In den klinischen Studien mit Etranacogen dezaparvovec wurden bei 7/57 (12,3 %) Teilnehmern infusionsbedingte Reaktionen von leichtem bis mittlerem Schweregrad beobachtet. Bei 3 Patienten wurde die Infusion vorübergehend unterbrochen und nach der Behandlung mit Antihistaminika und/oder Kortikosteroiden mit einer langsameren Infusionsrate wieder aufgenommen. Bei einem Patienten wurde die Infusion gestoppt und nicht wieder aufgenommen.1,3,4,*
Vorübergehende Erhöhung der Leberenzyme
Die intravenöse Verabreichung eines in den Leberzellen wirkenden AAV-Vektors kann zu einem Anstieg der Lebertransaminasen (Transaminitis) führen. Es wird angenommen, dass diese Transaminitis aufgrund einer immunvermittelten Schädigung der transduzierten Hepatozyten auftritt und die therapeutische Wirksamkeit der Gentherapie herabsetzen kann. Alle behandlungsbedingten ALT-Erhöhungen in den Studien zu HEMGENIX® waren nicht schwerwiegend und klangen unter einer temporären Kortikosteroidbehandlung ab. Die Patienten müssen in den ersten drei Monaten nach der Verabreichung von HEMGENIX® wöchentlich auf erhöhte Leberenzymwerte und ihre FIX-Aktivität hin überwacht werden.1,*
*Der Beginn einer ALT-Erhöhungen wurde zwischen Tag 22 und Tag 787 nach der Verabreichung beobachtet. Neun von 13 Patienten mit erhöhten ALT-Werten erhielten eine ausschleichende Kortikosteroid-Behandlung. Die durchschnittliche Dauer der Kortikosteroid-Behandlung bei erhöhter ALT betrug 81,4 Tage. Alle behandlungsbedingten ALT-Erhöhungen waren nicht schwerwiegend und klangen innerhalb von 3 bis 127 Tagen ab. Eine prophylaktische Gabe von Steroiden zur Verhinderung einer ALT-Erhöhung waren nicht erforderlich.1
HÄUFIG GESTELLTE FRAGEN
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Über HEMGENIX®
Erfahren Sie mehr über den Aufbau von HEMGENIX®, seine Entwicklung und den Wirkmechanismus.
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Patientenerfahrung
Werfen Sie einen Blick auf die Ereignisse, die Hämophilie-B-Patienten auf ihrem Weg zur Behandlung mit HEMGENIX® im Verlauf erlebt haben.
Referenzen
- EU Fachinformation HEMGENIX (Europäische Arzneimittelagentur, 02/2023)
- Perrin GQ, Herzog RW, Markusic DM. Update on clinical gene therapy for Haemophilia. Blood. 2019;133(5):407-414.
- Pipe SW et al. Gene Therapy with Etranacogene Dezaparvovec for Hemophilia B. N Engl J Med 2023; 388:706-718. (+ Suppl. Appendix).
- Coppens M et al. Adults with haemophilia B receiving Etranacogene Dezaparvovec in the HOPE-B Phase 3 Trial experience a stable increase in mean Factor IX activity and durable haemostatic protection after 24 months’ follow-up. Vorgestellt: 16. Kongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders; Februar 2023; Manchester; Vereinigtes Königreich.
- Pipe SW et al, Poster P0156 - Adults with haemophilia B receiving etranacogene dezaparvovec in the HOPE-B Phase 3 clinical trial experience a stable increase in mean factor IX activity and durable haemostatic protection after 24 months’ follow-up; 16. EAHAD-Kongress 8.-10. Februar 2023, Manchester, Vereinigtes Königreich.
- von Drygalski A, Gomez E, Giermasz A, Castaman G, Key NS, Lattimore SS, Leebeek FWG, Miesbach WA, Recht M, Gut RZ, Dolmetsch R, Monahan PE, Le Quellec S, Pipe SW. Stable and durable factor IX levels in hemophilia B patients over 3 years post etranacogene dezaparvovec gene therapy. Blood Adv. 2022 9. Dezember:bloodadvances.2022008886. doi: 10.1182/bloodadvances.2022008886. Digitale Veröffentlichung vor dem Druck. PMID: 36490302.
- Recht M et al, PO165: Health-related quality of life in the two years following etranacogene dezaparvovec gene therapy for haemophilia B in the Phase 3 HOPE-B trial; 16. Kongress der European Association for Haemophilia and Allied Disorders; Februar 2023; Manchester; Vereinigtes Königreich.
§ Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte.
▼ Dieses Arzneimittel unterliegt einer zusätzlichen Überwachung.
HEMGENIX® 1 x 1013 Genomkopien/ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung. Wirkst: Etranacogen dezaparvovec Zusammensetz: Ein Milliliter an Etranacogen dezaparvovec enthält 1 x 1013 Genomkopien (gk). Eine Durchstechflasche enthält ein extrahierbares Volumen von 10 ml Konzentrat zur Herstellung einer Infusionslösung mit insgesamt 1 x 10 14 Genomkopien. Die Gesamtzahl der Durchstechflaschen in jeder Packung entspricht dem Dosierungsbedarf für den betreffenden Patienten, abhängig vom Körpergewicht des Patienten. Sonst. Bestandteile: Dieses Arzneimittel enthält 35,2 mg Natrium pro Durchstechflasche (3,52 mg/ml), Saccharose, Polysorbat-20, Kaliumchlorid, Kaliumphosphat, Natriumchlorid, Natriumphosphat, Salzsäure (zur pH-Einstellung), Wasser für Injektionszwecke. Anw: Hemgenix ist indiziert zur Behandlung von schwerer und mittelschwerer Hämophilie B (angeborener Faktor-IX-Mangel) bei erwachsenen Patienten ohne Faktor-IX-Inhibitoren in ihrer Vorgeschichte. Gegenanz.: Überempfindlichkeit gegen den Wirkstoff oder einen der sonstigen Bestandteile; Aktive Infektionen, sowohl akute wie unkontrollierte chronische; Patienten mit bekannter fortgeschrittener Leberfibrose oder -zirrhose. Nebenwirk: Aus klin. Studien Sehr häufig: Kopfschmerzen, Alanin-Aminotransferase erhöht, Aspartat-Aminotransferase erhöht, C-reaktives Protein erhöht, Grippeähnliche Erkrankung, Infusionsbedingte Reaktion (Überempfindlichkeit, Reaktion an der Infusionsstelle, Schwindelgefühl, Juckreiz am Auge, Hitzewallungen, Oberbauchschmerzen, Urtikaria, Beschwerden im Brustkorb, Pyrexie). Die Häufigkeit ergibt sich aus gepoolten infusionsbedingten Reaktionen mit ähnlichem Krankheitsbild. Einzelne Infusionsreaktionen traten bei 1 bis 2 Patienten mit ähnlicher Häufigkeit auf (Inzidenz 1,8 bis 3,5 %); häufig: Schwindelgefühl, Übelkeit, Müdigkeit, Unwohlsein, Kreatinphosphokinase im Blut erhöht, Bilirubin im Blut erhöht.
Weitere Hinweise siehe Fachinformation. Verschreibungspflichtig. Zulassungsinhaber: CSL Behring GmbH, Emil-von-Behring-Straße 76, D-35041 Marburg Stand: Februar 2023.
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